세포/유전자 치료법 개발 기회와 과제

바이오 의약품 분야를 주도하는 가장 혁신적인 트렌드 중 하나는 세포 및 유전자 치료입니다. Journal of Gene Medicine에 따르면 1989 년에서 2016 년 2 월 사이 2,300 건이 넘는 임상시험 절반 이상이 phase one에 있습니다.

최근 인터뷰에서 Ger Brophy는 성장하는 바이오 의약품 공정 업계의 몇 가지 주요 동향과 과제에 대해 논의했습니다.

세포 및 유전자 요법에 관한 뜨거운 관심이 합당하다고 생각하시나요 아니면 과열된 것인가요?

매우 흥미로운 분야라고 생각하며 아직 해결해야 할 과제가 많다고 생각합니다. 이 기술이 환자들의 삶에 영향을 줄 수 있기 때문에 관심이 뜨거운 것이겠죠. 현재 이 기법으로 치료받는 환자의 수는 상대적으로 적습니다. 이는 바이오파마 연구자와 제조업체가 다른 치료 옵션이 없고 그들이 잘 알고 있는 소수 집단을 다루기를 원했기 때문입니다.
이 회사들이 현재 림프종인 백혈병을 시작으로 더 많은 인구에 해당 치료법을 적용하는 것을 볼 수 있습니다. 저는 다발성 골수종 환자들이 성공 열쇠를 쥐고있는 집단이라고 생각합니다. 이 환자들이 세포 및 유전자 치료의 혜택을 보기 시작하면 관심이 합당하다고 생각합니다.

세포 및 유전자 치료가 바이오파마 산업의 게임 체인저로 간주되는 이유는 무엇입니까?
여기서 게임 체인저는 세포 면역 시스템 또는 결함이 있거나 누락된 유전자를 복구하고 교체 할 수있는 능력으로 신체 자체 시스템을 사용하고 있다는 것을 의미합니다. 우리는 암과 싸우기 위해 환자 자신의 면역 체계가 사용되는 경우를 관찰해 왔습니다. CAR-T 세포 치료법은 개인에게 가장 적합한 맞춤 의학 중 하나일지도 모릅니다. 환자 자신의 T 세포는 추출, 수정, 활성화, 확장, 정제되거나 환자에게 반환됩니다.
급성 림프 모구 백혈병 치료를 받은 최초의 환자 중 몇 명은 4, 5, 6 년 후도 건강하게 살아 있었습니다. 많은 사람들이 오랜 시간동안 맞춤 의학의 전망을 기대해 왔습니다. 우리는 실제로 질병의 진행 방식과 환자의 반응에 대한 이해를 통해 분자 지식의 실제적이고 실질적인 영향을 보기 시작했습니다.

업계에 대해 더 자세히 알려주실 수 있으실까요? 예를 들어 어떤 회사가 현재 세포 및 유전자 치료를 연구하고 있으며 주요 과제가 무엇인가요?
세포 및 유전자 치료에서 초기의 많은 움직임은 주로 소규모 생명 공학 스타트업에서 일어났습니다. 이제 세포 및 유전자 치료는 큰 바이오파마 업계의 관심을 끌고 있습니다. 노바티스가 아마도 가장 큰 바이오파마 회사일 것입니다. 노바티스는 가장 일찍 이 분야에 관심을 갖기 시작하였으며 Kymriah에 대한 허가를 얻는데 성공했습니다. 이 규모의 회사들이 참여함에 따라, 그들의 거대한 자원을 사용하여 새로운 라벨을 개발하고, 새로운 시험을 개발하고, 이러한 치료법을 대규모로 제조 할 수 있는 방법을 찾을 것으로 기대합니다.

그리고 가장 중요한 두 가지 과제는 확장성과 제조 가능성입니다. 이러한 치료법을 대규모로 제조할 수 있다면 안전하게 할 수 있는지, 그리고 합리적인 비용으로 제조해서 이러한 질병의 영향을 받는 사람들이 치료를 받을 수 있을지를 고려해야 합니다.
 

공정에서 모든 변수 및 실패 요인을 제거해야합니다. 무균 유체 전달과 같은 기술을 개선하고 부형제 기술을 사용하여 이러한 기술을 더욱 안정화시키고 분석 기술을 사용하여 무엇이 성공적인/성공적이지 않은 치료법을 만드는지를 이해한다면, 효능을 높이고 위험요소와 비용을 줄일 수 있습니다.

Avantor는 세포 배양 요소, 생산 화학 물질 및 이러한 공정을 지원하는 single-use 기술을 제공하며, 세포 및 유전자 치료법 개발을 도와 드릴 수 있습니다. 세포 배양, 기술 개발, 멸균 유체 전달, 충진, 포장, 부형제 및 관련 기술에 대한 당사의 지식을 바탕으로 Avantor는 바이오파마 회사가 치료법을 대량 제조할 수 있도록 지원해 드립니다.