효과적인 연구를 위한 유전자 치료 제품 및 기술

유전자 치료는 외인성물질에 의존하는 대신 신체의 자연적인 생체 과정을 이용하여 유전적 또는 후천적 질병을 앓고있는 환자에게 장기적이고 잠재적인 치료 효과를 제공합니다.

유전자 치료법은 벡터를 사용하여 환자를 치료하는 물질을 전달하는 요법입니다. 유전자 치료를 통해 치료 효과가 있는 단백질이 직접적으로 발현되거나 과소 발현된 단백질의 발현이 촉진될 수 있습니다. 해당 물질에는 plasma DNA, short interference, short hairpin RNA (siRNA, shRNA) 및 micro/messenger RNA등이 포함됩니다. 벡터에는 AAV, AV, Lenti 및 Retro와 같은 바이러스 접근법과 양이온성 지질 및 일렉트로포레이션을 포함하는 비바이러스 접근법이 포함됩니다. 치료 물질은 환자에게 직접 전달되거나 (바이러스) 환자 또는 기증자 세포로 전달될 수 있습니다.

이러한 접근 방식은 in-vivo 혹은 ex-vivo로 표시되며, 세포 치료법의 개발과 겹치는 부분이 있을 수 있습니다. 바이러스 유사 입자(virus-like particles, VLP)는 이전에 백신 제품용으로 개발되었으며 필수 단백질의 부재 또는 결함 형태를 보완할 수 있기 때문에 유전자 치료 어플리케이션 및 약물 전달 벡터로서 인기를 얻고 있습니다. VLP는 구조의 복잡성에 따라 미생물 혹은 포유류 발현 시스템에서 발현될 수 있습니다.

Avantor® 제품은 업스트림 및 다운스트림부터 final fill단계까지 유전자 치료 제품의 무결성과 활성을 유지하는 데 도움이 될 수 있습니다. 다양한 세포 배양 구성 요소, 발효 배지 및 보충제, 성장 인자, 시약 및 부형제, single-use 제품을 사용하여 "closed-system" 세포 배양을 위한 무균 유체 전달을 실현해보세요.

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유전자 치료법이란?

유전자 치료법은 약물이나 수술 없이 질병이나 장애를 치료하기 위해 환자의 세포에 유전자를 삽입하는 실험 기술입니다. 연구원들은 유전 질환, 암 및 일부 바이러스 감염을 포함한 여러 질병을 치료하기 위해 유전자 치료법을 연구하고 있습니다. 유전자 치료 기술은 사람의 유전자를 변경하는 것이기 때문에 FDA의 Center for Biologics Evaluation and Research (CBER)는 유전자 치료 제품을 엄격하게 규제합니다.

유전자 치료 메커니즘

유전자 치료법은 치료 효과가 있는 단백질의 직접적인 발현 또는 저발현 단백질의 발현 촉구를 포함할 수 있습니다. 세포 및 유전자 치료법은 벡터를 사용하여 환자에게 치료 효과를 제공하는 물질을 전달합니다.

해당 물질에는 plasma DNA, short interference, short hairpin RNA (siRNA, shRNA) 및 micro/messenger RNA등이 포함됩니다. 벡터에는 바이러스 (AAV, AV, Lenti 및 Retro) 접근법과 비바이러스 접근법(양이온성 지질 및 일렉트로포레이션)이 포함됩니다. 치료 물질은 환자에게 직접 전달되거나 환자 또는 기증자 세포로 전달될 수 있습니다.

유전자 치료법 유형

유전자 치료법은 두 가지 기본 유형으로 분류될 수 있습니다.

  • 체세포 유전자 치료
  • 생식선 치료

인체의 대부분은 생식 능력이 없는 체세포입니다. 유전자 치료법은 환자의 표적 체세포에만 영향을 미칩니다. 해당 세포의 변경 사항은 후속 세대에게 유전되지 않습니다. 생식선 치료법은 난자나 정자와 같은 생식 세포를 변형시켜 후속 세대의 유전자에 영향을 미치는 영구적인 유전적 변형입니다.

체세포 유전자 치료법은 in vivo이고 살아있는 유기체 내에서 발생하는 반면, ex vivo는 살아있는 유기체의 외부에서 발생합니다. 사실, in vivo와 ex vivo는 “in the living”과 “out of the living”을 의미하는 라틴어 용어입니다.

바이러스 유사 입자(virus-like particles, VLP)는 백신 제품용으로 개발되었으며 필수 단백질의 부재 또는 결함 형태를 보완할 수 있기 때문에 유전자 치료 어플리케이션 및 약물 전달 벡터로서 인기를 얻고 있습니다. VLP는 구조의 복잡성에 따라 미생물 혹은 포유류 발현 시스템에서 발현될 수 있습니다.

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Avantor®는 업스트림 및 다운스트림 정제부터 final fill단계까지 유전자 치료 제품의 무결성과 활성을 유지하는 데 도움을 드릴 수 있습니다. 아래 당사의 다양한 제품 라인으로 "closed-system" 세포 배양을 위한 무균 유체 전달을 실현해보세요.

  • 세포 배양 성분
  • 발효 배지 및 보충제
  • 성장인자
  • 시약 및 부형제
  • 단백질 정제 시스템
  • "폐쇄 시스템" 세포 배양을 지원하는 유체 전달용 일회용 제품
  • 세포 배양 성분
  • 발효 배지 및 보충제
  • 성장 인자
  • 시약 및 부형제
  • 단백질 정제 시스템
  • 세포 배양을 지원하는 유체 전달용 single-use 제품

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