유전자 치료 바이오 공정 솔루션

유전자 치료는 외인성물질에 의존하는 대신 신체의 자연적인 생체 과정을 이용하여 유전적 또는 후천적 질병을 앓고있는 환자에게 장기적이고 잠재적인 치료 효과를 제공합니다.

유전자 치료는 치료 단백질의 직접 발현 또는 발현중인 단백질의 회복과 관련하여, 치료적 이점을 갖는 물질을 환자에게 전달하기 위해 벡터를 사용합니다. 해당 물질에는 플라즈마 DNA, short interference 및 short hairpin RNA (siRNA, shRNA) 및 micro RNA 및 messenger RNA가 포함됩니다. 벡터는 바이러스성 (ex: AAV, AV, Lenti, Retro) 및 바이러스성(양이온성지질, 전기천공법) 벡터로 나눌 수 있습니다. 치료용 물질은 환자 (바이러스)에게 직접 주입될수도 있으며 환자 또는 공여자 (예를 들어, CAR-T)에 의해 제공된 세포를 통해 전달될 수도 있습니다.

접근 방식은 in vivo 또는 ex vivo로 구별될 수 있습니다. 따라서, 유전자 치료는 세포 치료법 개발과 중복됩니다. 백신 제품을 위해 이전에 개발된 VLP(바이러스 유사입자, viruslike particle)는 필수 단백질의 부재 또는 결함 형태를 보충하기 위한 유전자 치료 응용 분야 및 약물 전달 벡터로써 인기를 얻고 있습니다. 이들의 복잡성에 따라, VLP는 미생물 또는 포유 동물 발현 시스템에서 발현 될 수 있습니다.

Avantor의 VWR 제품을 사용하여 업스트림 및 다운스트림 정제 과정에서 최종 충전 과정까지 유전자 치료 제품의 무결성과 활성을 유지할 수 있습니다. 다양한 세포 배양 성분, 배지 및 첨가제, 성장 인자, 시약, 부형제 및 무균이송시스템을 기반으로 closed-system을 통한 세포 배양을 지원할 수 있는 single-use 제품을 확인하세요. 

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